아갈시다제 베타

기본 정보

• 표준명: 아갈시다제 베타
• CAS 레지스트리 번호: 104138-64-9
• 분자 무게: 0.00000
• Mol 파일: 104138-64-9.mol

동의어: 아갈시다제 베타

관련 CAS 번호: 174333-77-8 161042-10-0 122-85-0 1623-05-8 1350640-82-2 18897-36-4 197583-89-4 103011-38-7 194490-14-7 18246-04-3

표준명의 화학적 성질

물리적 데이터:

안전정보:

• 픽토그램:
• 위험 코드:
• 진술:
• 안전 선언문:

사용:

• 소개 및 적용: 아갈시다제 베타는 희귀한 유전성 겔리피드저장 장애인 Fabry 병의 치료에 사용됩니다. 이 병은 겔로토트리아오실세라미드 (Gb3)의 단末端 갤aktu로스 수를 특정적으로 분해하는 라이소сом 효소인 알파 갤락토시다제 A가 부족함으로 특징지며, 이는 녎, 심장, 피부 및 뇌의 혈관 내피세포 라이소소마에서 Gb3 및 관련 겔리피드저장의 진행적 쌓임을 유발합니다. 이러한 쌓임은 신경통 및 특징적인 피부 손상인 앵기오케라토마와 같은 만성적인 증상을 유발하며, 나이가 들어감에 따라 신장, 심장 또는 뇌 합병증으로 인해 40~50대에 비보통사가 발생할 수 있습니다. 아갈시다제 베타는 세포 표면의 특이한 M6P 수용체를 인식하여 라이소сом으로 전달되며, 임상 시험에서 6개월에서 1년 동안 2주에 두 번의 침몰성 주사로 투여된 아갈시다제 베타는 신장, 심장 및 피부의 미세혈관 내피세포 쌓인 Gb3를 역전시키는 데에 안전하고 효과적인 것으로 밝혀졌습니다.