엘리 글루 스타트 (주석 산염)

기본 정보

• 표준명: 엘리 글루 스타트 (주석 산염)
• CAS 레지스트리 번호: 928659-70-5
• 분자식: C50H78N4O14
• 분자 무게: 959.17272
• Mol 파일: 928659-70-5.mol

동의어: Eliglustat (Tartrate);Eliglustat (hemitartrate);Eliglustat hemitartrate(Genz-99067);GENZ112638;(2R,3R)-2,3-Dihydroxysuccinic acid – N-[(1R,2R)-1-(2,3-dihydro-1,4-benzodioxin-6-yl)-1-hydroxy-3-(1-pyrrolidinyl)-2-propanyl]octanamide (1:2)

관련 CAS 번호: 9000-01-5 90000-25-2 90000-28-5 90000-30-9 90000-31-0 90000-39-8 9000-04-8 90000-49-0 9000-05-9 90000-67-2

표준명의 화학적 성질

물리적 데이터:

안전정보:

• 픽토그램:
• 위험 코드:
• 진술:
• 안전 선언문:

사용:

• 소개 및 적용: 엘리 글루 스타트(Eliglustat)는 1형 ガウハー病(Gaucher disease type 1)과 라이소솬 저장 장애를 치료하기 위한 구강제입니다. 또한, 마우스에서 UDP-글루코실세라미드 합성효소를 억제하여 B-세포 악성종과 관련된 ガウハー病을 예방하는데에도 사용됩니다. 엘리 글루 스타트는 Genzyme Corporation(Sanofi의 자회사)에서 개발하고 시판하고 있으며, 2014년 8월 FDA에서 1형 ガ우ハー病(GD1)의 치료에 사용되는 최초의 구강제로 승인받았습니다. 이는 효소 부족으로 인해 글루코실세라미드(GL-1)가 쌓이는 희귀한 라이소솬 저장 장애의 특징을 가지고 있습니다. 엘리 글루 스타트는 글루코실세라미드 합성효소의 특이한 억제제로, IC50가 10 ng/mL입니다. 엘리 글루 스타트는 기존 표준 치료인 효소 대체 치료에 비해 비劣을 보이지 않는다는 점에서 3상 시험에서 입증되었습니다.